写于 2018-11-24 05:01:02| 永利皇宫棋牌app| 财政

Sangamo与辉瑞公司合作开发ALS基因治疗

(路透社) - Sangamo Therapeutics Inc和辉瑞公司周三表示,他们将合作开发一种基因疗法来治疗ALS,这是一种影响大脑和脊髓神经细胞的疾病

该基因疗法还将用于治疗由大约三分之一的遗传性ALS病例相关的基因突变引起的脑部疾病患者

在20世纪90年代末和21世纪初的几次高调失败之后,基因治疗正在获得动力,美国食品和药物管理局最近更新了指导,以帮助加快这些治疗的发展

该机构上个月批准了Spark Therapeutics公司对罕见失明症的治疗,标志着对遗传性疾病进行基因治疗的首次批准

根据协议条款,Sangamo将从辉瑞公司获得1200万美元的预付款,另外还将获得1.5亿美元的里程碑付款

ALS(肌萎缩侧索硬化症),其患者包括着名的英国物理学家斯蒂芬霍金,在2014年引起了国际关注的“冰桶挑战”,其中人们发布了关于自己倾倒冰冷水的视频,以鼓励捐赠研究

Sangamo股价上涨5.4%至18.50美元,而辉瑞公司股价周三小幅上涨

Akankshita Mukhopadhyay在班加罗尔的报道;由Saumyadeb Chakrabarty编辑